Dnes je diagnostikovaný «bočná amyotrofická skleróza» Je to rovnocenné takmer vete: len jeden prípad stabilizácie stavu pacienta s týmto ochorením. Ale nádej je, že raz sa toto ochorenie stane vytvrditeľné, existuje. Vo svete vedcov je táto nádej spojená s výskumom kmeňových buniek.
Obsah
Bočná amyotrofická skleróza - náročné ochorenie a trochu študoval, napriek skutočnosti, že sa už desaťročia konajú mnohé štúdie. Pomerne účinný spôsob liečby a nebol nájdený. Niektorí vedci sa domnievajú, že dôležitá úloha pri obnove poškodených motorických neurónov alebo dokonca pri tvorbe nových, kmeňových buniek by sa mohla hrať s ich schopnosťou rozlišovať na množstvo bunkových línií.
Bočná amyotrofická skleróza, tiež známa ako ochorenie LU Geriga, je progresívne ochorenie, ktoré je vyjadrené v postupnom vývoji a distribúcii slabosti a atrofie postihnutých svalov pacienta. Takýto štát vedie k svalovej dysfunkcii, neschopnosti a nakoniec k smrti alebo konštantnej závislosti od pomocných prostriedkov dýchania, ktorá prichádza v priemere 3 roky po slabejom svalov je diagnostikovaná.
Približne 5% -10% ľudia s bočnou amyotrofickou sklerózou majú príbuzní s takýmto ochorením. Väčšina prípadov bočnej amyotrofickej sklerózy (90% až 95%) má sporadickú povahu, často vznikajú «Úplne neočakávané», Existuje však vzácna forma bočnej amyotrofickej sklerózy, ktorá môže byť sledovaná v 3 západných oblastiach Pacifiku: Guam, polostrov Ki v Japonsku a západnej novej Guinei. Mnohé etiologické faktory sú spojené so skutočnosťou, že proces vyčerpania zostáva nezrozumiteľný a nevysvetliteľný.
Faktory, ktoré prevádzkujú reťaz udalostí vedúcich k smrti motorických neurónov, nie sú známe. Možno predpokladať, že zmenený gén vedie k rozvoju toxickej látky, ktorá spúšťa proces ochorenia. Aj v 15% -20% rodín, ktorí majú tlmiaci gén, mechanizmus jej pôsobenia, zrýchlenie začiatku ochorenia, zostáva neznáma. Sme tiež neznáme dôvody pre výskyt takejto choroby na rôznych vekových kategóriách a rýchlosť jeho progresie, spojená so špecifickými mutáciami génu, ako aj príčinou neúplnej morbidity (väčšina nosičov génu sú ovplyvnené, Ale nie všetko).
A ešte menej si uvedomuje príčiny ochorenia v sporadických prípadoch západnej oblasti Tichomoria. Priama príčina svalovej slabosti a ich vyčerpania - progresívna strata svalových motorov neurónov. Nervové bunky umiestnené v mieche alebo v mozgovom kufri a priamo súvisia s svalom (dolné motorické neuróny) a v mozgovom cortexe (horné motorové neuróny) spojené s nižšími motorickými neurónmi. Môžu byť tiež ovplyvnené nervové bunky a reťaze, ktoré sú v prednom podiele mozgu (opovrhnutiahodné motorové neuróny).
Žiadna metóda liečby nemôže oneskoriť alebo čerpať vývoj bočnej amyotrofickej sklerózy. Existuje odporúčaný spôsob liečby (s pomocou riluzolu), ktorý môže pridať 2-3 mesiace až po priemernú dĺžku života pacienta s bočnou amyotrofickou sklerózou. Opatrná dodržiavanie stravy a včasné používanie neinvazívnej podpory dýchania môže rozšíriť dočasný rámec života pacienta za ďalších 6-12 mesiacov.
Kmeňové bunky sú bunky, ktoré neprešli diferenciáciu a nezískali špecifické funkcie; Majú potenciál seba-hojenia, rozdeliť a rozlíšiť na špecifické typy buniek. Diferenciácia kmeňových buniek u dospelých buniek je jasne nastavená; Inak by mohli existovať komplexné rastliny alebo zvieratá s mnohými vzájomnými tkanivami a orgánmi. Na rozdiel od stopiek, zrelých alebo diferencovaných buniek tvoria špecifické štruktúry a vykonávať určité funkcie av mnohých prípadoch strácajú schopnosť zdieľať a množiť.
Malígny alebo «Dediferencovaný» Bunky sa líšia od stopky a normálne špecializované v tom, že sú nekontrolovateľne rozdelené a nesú nebezpečenstvo kultivácie tela. Diferenciácia kmeňovej bunky by sa mala zapnúť, dostať správny smer a vypnúť tak, aby boli potrebné tkaniny v rôznych orgánových systémoch. Kmeňové bunky, vrátane nervových kmeňových buniek podľa definície, sú prítomné v embryách. Kmeňové bunky možno nájsť v šnúrovej krvi. U dospelých sú tieto bunky v kostnej dreni a iné orgány, v ktorých sa vyžaduje kontrolované samoľúčenie.
Otázka eTickej zmeny výskumu osobe v počiatočnom štádiu štúdií kmeňových buniek s dôrazom na riziká predčasných klinických štúdií. Správy o transplantácii kmeňových buniek uskutočnených v Číne bez toho, aby sa zvážili nezávislých expertov objektívnych údajov pre každého pacienta predtým, bezprostredne po a po dlhej dobe po transplantácii neposkytujú potrebné vedecké informácie na stanovenie bezpečnosti a účinnosti tejto metódy.
«Je dôležité, aby vedci a lekári boli opatrní, plánujú prísne vedecký výskum, a to najmä je potrebné zamerať sa na kľúčové laboratórne experimenty, ktoré môžu poskytnúť odpovede na mnohé otázky, ktoré teraz čelia tejto terapeutickej metóde», - Písomné Lucy Brujahn, riaditeľ vedy a viceprezident Asociácie «BAS» (bočná amyotrofická skleróza). - «Aby bola táto liečba bezpečná a mala možnosť klinického použitia je potrebné, aby vlastnosti a zložitosť rôznych kmeňových buniek.» V reakcii na obmedzenie výskumu kmeňových buniek, ktoré môžu získať federálne financovanie, Americká akadémia neurológie a American Neurology Association - dve popredné profesionálne organizácie neurológov v Spojených štátoch - vyjadrili dôveru, že práca s embryonálnymi a dospelými kmeňovými bunkami by mali vykonané opatrne a pod prísnou kontrolou. Členovia týchto organizácií a verejnosť sa týkajú dodržiavania dôležitých etických noriem v štúdiách embryonálnych kmeňových buniek.
Existuje dva okruh vedeckých problémov. Po prvé, vzhľadom k tomu, že pravdepodobnosť úspechu samostatnej štúdie je pomerne nízka, pre ďalší rýchly rozvoj sú paralelné štúdie potrebné v rôznych smeroch. Podstatou výskumu - vzoriek a chýb, ktoré identifikujú neefektívne pokyny, čím sa vám umožní zamerať sa na viac sľubných. Medzi začiatkom vedeckého výskumu a klinického použitia metódy sa zvyčajne uskutočňuje.
Preto akékoľvek oneskorenie pri určovaní terapeutického potenciálu metódy vedie k oneskoreniu zavedenia tejto metódy liečby. Po druhé, eliminácia určitých druhov výskumu zo spolkového financovania môže viesť k strate takýchto štúdií z oblasti pohľadu štátu a straty kontroly nad nimi, ako aj prechod týchto štúdií v iných krajinách. A to môže spôsobiť poškodenie oboch špecifických pacientov a celú komunitu pacientov, lekárov a vedcov.
Štúdie kmeňových buniek dávajú nádej pre pacientov s bočnou amyotrofickou sklerózou a môžu viesť k vývoju nových metód liečby, ktoré spomaľujú priebeh ochorenia. Táto nádej by sa však mala kombinovať s opatrnosťou, pretože štúdium kmeňových buniek je stále v počiatočnom štádiu všeobecne, a s bočnou amyotrofickou sklerózou, rovnako ako vďaka obmedzenej účinnosti všetkých farmakologických účinkov na transgénnych myšiach a Pacienti s neurborákovou bočnou amyotrofickou sklerotou. V budúcich štúdiách kmeňových buniek, lekárov, vedcov, ako aj pacientov, ktorí sa na nich zúčastňujú, by mali venovať veľkú pozornosť otázkam etiky a vedeckého prísnosti.
